美国公司先导医药完成全球首例人体内直接编辑 DNA 试验

美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已在全球首次于人体内直接编辑 DNA，用于治疗一名威尔逊病患者，通过其专有 Prime Editing 平台重写肝细胞基因。该疗法旨在提供一次性治愈，首批临床试验结果预计2027年公布。威尔逊病为铜代谢障碍遗传病，当前治疗需终身用药，肝移植为唯一治愈手段但受限于器官供应和手术风险。