Prime Medicine完成全球首例人体内DNA先导编辑试验

美国生物公司Prime Medicine完成全球首例人体内先导编辑给药试验，向一名威尔逊病患者输注PM577a药物，通过LNP递送在肝细胞内修正ATP7B基因突变，属于体内编辑，无需体外改造细胞。该试验为1/2期临床，给药于10月5日完成，安全性与有效性数据预计2027年公布，标志着先导编辑技术首次进入人体应用，为精准遗传病治疗开辟新路径。